Egy gyógyszergyártó pozitív eredményeket mutat be 2. fázisú vizsgálatban Törékeny X-szindrómás gyermekeknél

DEVON, PA, 2017. szeptember 28. (GLOBE NEWSWIRE) – A Zynerba Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ZYNE) gyógyszeripari cég, amely innovatív gyógyszerhatóanyag-gyártású transzdermális kannabinoidok fejlesztésére és forgalomba hozatalára szakosodott, ma bejelentette a ZYN002 kannabidiol (CBD) gél nyílt, 2. fázisú klinikai vizsgálatainak pozitív eredményeit Törékeny X-szindrómában (FXS) szenvedő gyermek és serdülő korú betegeknél. A vizsgálat sikeresen teljesítette elsődleges végpontját, a tizenkettedik héten a kiindulási értékhez képest 46%-os javulást (p <0,0001) elérve a szorongás, depresszió és a hangulat skála (ADAMS) teljes pontszámában. A ZYN002 klinikai szempontból szintén jelentős javulást ért el Törékeny X rendellenes viselkedés ellenőrzőlistáján, amely a betegség legfontosabb tüneteit is magában foglalja, beleértve a szociális elkerülést, a dührohamokat, az ismétlődő mozdulatokat, és a hiperaktivitást.

“A vizsgálatból származó adatok nagyon izgalmasak és kimutatták, hogy a ZYN002 mélyreható hatásal van Törékeny X olyan leginkább károsító tüneteinek javítására, mint például a szorongás és a viselkedési problémák” – mondta Dr. Steven Siegel a Keck Orvostudományi Egyetem professzora és a Pszichiátria és Viselkedési Tudományok karának elnöke. “A Törékeny X egy kihívó genetikai autizmus spektrum zavar, komplex tünetekkel, amelyek jelentősen befolyásolják a betegeket és családjaikat. Sok Törékeny X-es gyermek és családjaik küzdenek a jóváhagyott gyógyszerek hiányával, amikkel biztonságosan kezelhetik a tüneteiket. Ez a tanulmány arra utal, hogy a ZYN002 készen áll a fejlődés következő szakaszára, és úgy vélem, hogy ez a gyógyszer nagyon ígéretes potenciális kezelés ezekre a rendkívül nehezen kezelhető tünetekre.”

A vizsgálat felépítése
Húsz beteg (átlag = 10,7 éves) Törékeny X Szindrómával (3:1 férfi), akiket az FMR1 teljes mutációjának molekuláris dokumentációja igazolt, került be a vizsgálatba. A ZYN002-t hozzáadták az alkalmazott gyógyszerekhez. A vizsgálat első hat hetében titrálták az adagolást betegekben. Az adagolás napi 50 mg-mal kezdődött és napi 250 mg-ra volt emelhető. A vizsgálat 7-12 hete egy fenntartási időszak volt, ahol a betegeket a 6. héten megállapított dózissal kezelték. A vizsgálat befejezésekor a betegek beléphettek egy legfeljebb 12 hónapig tartó nyílt, kiterjesztett vizsgálatba.

Top-line adatok: Elsődleges végpont
A kísérlet elsődleges végpontja a szorongás, depresszió és hangulat skála (ADAMS) összesített pontszámának változása a kiindulási értéktől a 12. hétig. Az ADAMS egy 28 tételes skálát jelent, melynek célja az általános szorongás, a szociális elkerülés, a kényszeres viselkedés, a mániás/hiperaktív viselkedés és depressziós hangulat felmérése. Törékeny X Szindrómában szenvedő betegeknél validálták.

 Elsődleges végpontok: Kiindulási érték 12 Hét Változás a pontszámban % Javulás p Érték
ADAMS: Teljes pontszám 33.4 18.1 -14.1 45.81% <0.0001
Általános szorongás alskála 10.0 4.6 -4.8 54.00% <0.0001
Szociális elkerülés alskála 10.2 4.8 -5.1 52.94% 0.0002
Kényszeres viselkedés alskála 2.8 1.4 -1.2 50.00% 0.0262
Mániás/hiperaktív viselkedés alskála 9.4 6.1 -2.7 35.11% 0.0003
Depressziós hangulat alskála 2.8 2.0 -0.9 28.57% 0.1417
Másodlagos végpontok:
A másodlagos végpontok eredményei megerősítik az ADAMS-ban bemutatott eredményeket.
         
Ingerlékenység – “Dührohamok” 18.2 10.6 -7.1 41.76% 0.0096
Hiperaktivitás – “Csoportos tevékenységek megzavarása” 14.5 9.7 -4.1 33.10% 0.0194
Szociálisan nem reagál/Letargikus – “Nem figyel” 8.7 4.1 -5.1 52.87% 0.0034
Szociális elhárítás – “Elszigeteltséget keres” 5.1 2.3 -2.8 54.90% 0.0005
Sztereotípiák – “Ismétlődő mozgások” 7.9 3.2 -4.9 59.49% 0.0006
Nem megfelelő beszéd – “Szavak vagy kifejezések ismétlése” 6.1 3.5 -2.4 42.62% 0.0018

 

Biztonsági adatok
A ZYN002-ról kimutatták, hogy nagyon jól tolerálható, és a biztonsági profil összhangban volt a klinikai vizsgálatokról korábban kiadott adatokkal. Két beteg már meglévő ekcéma romlása miatt abbahagyta a kezelést. Négy másik beteg nemkívánatos eseményt tapasztalt. A nemkívánatos eseményeket nem tartották súlyosnak. Egyetlen beteg sem tapasztalt a gyógyszerrel kapcsolatos emésztőrendszeri panaszt a 12 hetes kezelés alatt, és a plazmában nem észleltek THC-t. A vizsgálatot befejező 18 betegből tizenhárom beiratkozott a nyílt, kiterjesztett vizsgálatba.

Forrás:
https://globenewswire.com/news-release/2017/09/28/1134232/0/en/Zynerba-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Top-Line-Results-in-ZYN002-Open-Label-Phase-2-FAB-C-Study-in-Children-with-Fragile-X-Syndrome.html