Egy gyógyszergyártó pozitív eredményeket mutat be 2. fázisú vizsgálatban Törékeny X-szindrómás gyermekeknél

2017. október 5. orvosikannabisz

Cimkék: autizmus, CBD olaj, törékény X-szindróma

A Zynerba Pharmaceuticals gyógyszeripari cég, amely innovatív gyógyszerhatóanyag-gyártású transzdermális kannabinoidok fejlesztésére és forgalomba hozatalára szakosodott, ma bejelentette a ZYN002 kannabidiol (CBD) gél nyílt, 2. fázisú klinikai vizsgálatainak pozitív eredményeit Törékeny X-szindrómában (FXS) szenvedő gyermek és serdülő korú betegeknél. A vizsgálat sikeresen teljesítette elsődleges végpontját, a tizenkettedik héten a kiindulási értékhez képest 46%-os javulást (p <0,0001) elérve a szorongás, depresszió és a hangulat skála (ADAMS) teljes pontszámában. A ZYN002 klinikai szempontból szintén jelentős javulást ért el Törékeny X rendellenes viselkedés ellenőrzőlistáján, amely a betegség legfontosabb tüneteit is magában foglalja, beleértve a szociális elkerülést, a dührohamokat, az ismétlődő mozdulatokat, és a hiperaktivitást.

“A vizsgálatból származó adatok nagyon izgalmasak és kimutatták, hogy a ZYN002 mélyreható hatásal van Törékeny X olyan leginkább károsító tüneteinek javítására, mint például a szorongás és a viselkedési problémák” – mondta Dr. Steven Siegel a Keck Orvostudományi Egyetem professzora és a Pszichiátria és Viselkedési Tudományok karának elnöke. “A Törékeny X egy kihívó genetikai autizmus spektrum zavar, komplex tünetekkel, amelyek jelentősen befolyásolják a betegeket és családjaikat. Sok Törékeny X-es gyermek és családjaik küzdenek a jóváhagyott gyógyszerek hiányával, amikkel biztonságosan kezelhetik a tüneteiket. Ez a tanulmány arra utal, hogy a ZYN002 készen áll a fejlődés következő szakaszára, és úgy vélem, hogy ez a gyógyszer nagyon ígéretes potenciális kezelés ezekre a rendkívül nehezen kezelhető tünetekre.”

A vizsgálat felépítése
Húsz beteg (átlag = 10,7 éves) Törékeny X Szindrómával (3:1 férfi), akiket az FMR1 teljes mutációjának molekuláris dokumentációja igazolt, került be a vizsgálatba. A ZYN002-t hozzáadták az alkalmazott gyógyszerekhez. A vizsgálat első hat hetében titrálták az adagolást betegekben. Az adagolás napi 50 mg-mal kezdődött és napi 250 mg-ra volt emelhető. A vizsgálat 7-12 hete egy fenntartási időszak volt, ahol a betegeket a 6. héten megállapított dózissal kezelték. A vizsgálat befejezésekor a betegek beléphettek egy legfeljebb 12 hónapig tartó nyílt, kiterjesztett vizsgálatba.

Top-line adatok: Elsődleges végpont
A kísérlet elsődleges végpontja a szorongás, depresszió és hangulat skála (ADAMS) összesített pontszámának változása a kiindulási értéktől a 12. hétig. Az ADAMS egy 28 tételes skálát jelent, melynek célja az általános szorongás, a szociális elkerülés, a kényszeres viselkedés, a mániás/hiperaktív viselkedés és depressziós hangulat felmérése. Törékeny X Szindrómában szenvedő betegeknél validálták.

Elsődleges végpontok:	Kiindulási érték	12 Hét	Változás a pontszámban	% Javulás	p Érték
ADAMS: Teljes pontszám	33.4	18.1	-14.1	45.81%	<0.0001
Általános szorongás alskála	10.0	4.6	-4.8	54.00%	<0.0001
Szociális elkerülés alskála	10.2	4.8	-5.1	52.94%	0.0002
Kényszeres viselkedés alskála	2.8	1.4	-1.2	50.00%	0.0262
Mániás/hiperaktív viselkedés alskála	9.4	6.1	-2.7	35.11%	0.0003
Depressziós hangulat alskála	2.8	2.0	-0.9	28.57%	0.1417
Másodlagos végpontok: A másodlagos végpontok eredményei megerősítik az ADAMS-ban bemutatott eredményeket.
Ingerlékenység – “Dührohamok”	18.2	10.6	-7.1	41.76%	0.0096
Hiperaktivitás – “Csoportos tevékenységek megzavarása”	14.5	9.7	-4.1	33.10%	0.0194
Szociálisan nem reagál/Letargikus – “Nem figyel”	8.7	4.1	-5.1	52.87%	0.0034
Szociális elhárítás – “Elszigeteltséget keres”	5.1	2.3	-2.8	54.90%	0.0005
Sztereotípiák – “Ismétlődő mozgások”	7.9	3.2	-4.9	59.49%	0.0006
Nem megfelelő beszéd – “Szavak vagy kifejezések ismétlése”	6.1	3.5	-2.4	42.62%	0.0018

Biztonsági adatok
A ZYN002-ról kimutatták, hogy nagyon jól tolerálható, és a biztonsági profil összhangban volt a klinikai vizsgálatokról korábban kiadott adatokkal. Két beteg már meglévő ekcéma romlása miatt abbahagyta a kezelést. Négy másik beteg nemkívánatos eseményt tapasztalt. A nemkívánatos eseményeket nem tartották súlyosnak. Egyetlen beteg sem tapasztalt a gyógyszerrel kapcsolatos emésztőrendszeri panaszt a 12 hetes kezelés alatt, és a plazmában nem észleltek THC-t. A vizsgálatot befejező 18 betegből tizenhárom beiratkozott a nyílt, kiterjesztett vizsgálatba.

Esettanulmányok: A törékeny X-szindrómás betegek funkcionális javulást mutatnak CBD használata után

Ez a cikk a Magyar Orvosi Kannabisz Egyesület önkénteseinek munkájában készült. Az Egyesület egyik hivatalos facebook csoportja, ami kizárólag CBD olaj használatával, tapasztalatok megosztásával foglalkozik: https://www.facebook.com/groups/482424458549382/. Mielőtt bárki CBD terméket vásárolna, kérjük csatlakozzon, hogy ne legyen átverés áldozata. Az egyesület munkáját, mivel nonprofit szervezetről van szó, ha csak pár 100 ft-tal is ezen az oldalon lehet támogatni. Kérünk mindenkit, támogassa munkánkat, hogy segíthessünk!
https://orvosikannabisz.com/tamogatas/

Forrás:
https://globenewswire.com/news-release/2017/09/28/1134232/0/en/Zynerba-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Top-Line-Results-in-ZYN002-Open-Label-Phase-2-FAB-C-Study-in-Children-with-Fragile-X-Syndrome.html